-
26
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
ASO-hoidot lihasdystrofioihin Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja Beckerin lihasdystrofia (BMD), X-kytketyn lihasdystrofian kaksi muotoa johtuvat Dystrophin-geenin mutaatioista. DMD:tä esiintyy noin ...
-
26
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
SOD1 Cu/Zn-superoksididismutaasia (SOD1) koodaava geeni oli ensimmäinen tunnistettu mutaatio, joka aiheuttaa faLS:ia [62, 254]. Superoksididismutaasi (SOD) on tärkeä antioksidanttientsyymi, jolla o...
-
21
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
Lihasohjatut strategiat Lihasautonomisen sairauden mekanismit SMA:ssa voivat vaikuttaa taudin etenemiseen, erityisesti myöhemmissä vaiheissa SMA-tyypin 2 ja 3 potilailla [50]. SMN-tasot lihaksissa ...
-
21
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
Ei-SMN-lähestymistavat Toiminnallisen SMN-proteiinin tehostettu synteesi ASO:iden, pienten molekyylien tai AAV9-vektorien avulla ovat nykyisiä hoitovaihtoehtoja SMA-potilaille. SMN-proteiini on tär...
-
21
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
SMN1-geeniterapia: Onasemnogene abeparvovec/Zolgensma™ Vaihtoehtoinen tapa lisätä motoneuronien ja muiden solutyyppien SMN-proteiinitasoja on SMN1-geeniterapia. Geeniterapia on uusi hoitomenetelmä,...
-
20
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
Joillakin potilailla vesipään on raportoitu olevan mahdollinen sivuvaikutus [10, 83, 100, 199, 232, 287]. Hydrocephalus tarkoittaa nesteen kertymistä aivoihin, joka johtuu aivo-selkäydinnesteen ver...
-
20
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
Antisense-oligonukleotidistrategiat Nusinersen/Spinraza™: ASO-lähestymistapa ASO:t ovat synteettisten nukleiinihappojen lyhyitä juosteita, jotka sitovat kohde-RNA:ta komplementaarisella emäsparilla...
-
20
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
Lihaspatologia SM Motoneuronissa ja luustolihasten kypsyminen vastaavat läheisesti toisiaan ja riippuvat solukontaktista toistensa kanssa. Motoriset neuronit ovat ihmisen hermoston hermosoluja, jot...
-
20
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
SMN:n solu- ja molekyylitoiminto SMN-proteiinia ilmentyy kaikkialla, eikä sitä löydy vain hermostosta, erityisesti motoneuroneista. SMN toimii proteiinikompleksissa, joka välittää silmukointiosomaa...
-
25
Mar, 2024
Selkärangan lihasatrofian hoidon kehittäminen: Lihasdystrofioiden ja neurodeg...
Tiivistelmä tausta: Viime vuosikymmenen aikana on tehty suuria ponnisteluja proksimaalisen spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitojen kehittämiseksi ja parantamiseksi. Nusinersen/Spinraza™:n käyttöön...
-
25
Mar, 2024
Eksitotoksisuuden aiheuttama endosytoosi mahdollisena kohteena aivohalvauksen...
TrkB-FL-endosytoosin ehkäisy on olennaista aivohalvauksen hermosolujen suojauksessa in vivo: Koska endosytoosi on nekroosin edellytys, on kehitetty yleisiä strategioita endosyyttiprosessin eri vaih...
-
25
Mar, 2024
Eksitotoksisuuden aiheuttama endosytoosi mahdollisena kohteena aivohalvauksen...
Vähentynyt hermosolujen selviytymissignaali ja aivovaurio: Aivohalvaus on johtava kuolinsyy maailmanlaajuisesti, suurin aikuisten vammaisuuden syy ja toinen dementian syy. Huolimatta tämän häiriön ...